Zolgensma custa de R$ 7 milhões a R$ 11 milhões por dose e trata atrofia muscular; o pagamento será feito conforme resultados dos pacientes
O SUS (Sistema Único de Saúde) realizou, pela 1ª vez, a aplicação do zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, em duas crianças diagnosticadas com AME (atrofia muscular espinhal) tipo 1.
A 1ª dose foi administrada na 4ª feira (14.mai.2025) em um bebê de 4 meses no Hospital da Criança de Brasília. No mesmo dia, outra criança recebeu a medicação no Recife. As informações foram divulgadas pelo Ministério da Saúde na 5ª feira (15.mai).
O zolgensma é indicado para tratar a AME, uma doença genética rara que compromete a força muscular e as habilidades motoras. A dose única custa de R$ 7 milhões a R$ 11 milhões.
Desde março, o medicamento passou a ser ofertado pelo SUS por meio de um acordo de compartilhamento de risco com a fabricante. O pagamento será realizado de forma parcelada e condicionado aos resultados clínicos obtidos.
Com a medida, o Brasil se torna o 6º país a oferecer o tratamento no sistema público de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina. A estimativa do governo é atender 137 crianças nos 2 primeiros anos.
O medicamento é destinado exclusivamente a pacientes com AME tipo 1, com até 6 meses e que não usem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Até o momento, 15 solicitações foram protocoladas e estão em análise. A prioridade tem sido dada a crianças próximas do limite etário e que atendem aos critérios clínicos exigidos.
Os pacientes serão acompanhados por até 5 anos. A cada nova avaliação, o pagamento será liberado só se os resultados esperados forem comprovados. Entenda como vai funcionar:
- 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
- 20%, depois de 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, depois de 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
- 20%, após 48 depois da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
- Haverá cancelamento das parcelas se houver morte ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
Além do zolgensma, o SUS disponibiliza outros 2 tratamentos para AME: nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo. Embora a doença não tenha cura, essas terapias podem estabilizar o quadro clínico ou retardar sua progressão, reduzindo o risco de morte precoce.
